События в миреJul 7

Британский ребенок получил самый дорогой препарат в мире

nk_hauz/-me1m3hvikiwscuggigz.jpg

Трехмесячный ребенок стал последним пациентом, получившим самое дорогое лекарство в мире по данным Национальной службы здравоохранения.

Райли Кэдл-Берч из Глостера на прошлой неделе получила разовую терапию в размере 1,8 миллиона фунтов стерлингов для лечения смертельного заболевания, при котором мышцы быстро истощаются.

Мальчик страдает спинальной мышечной атрофией (СМА), часто смертельным заболеванием, которое поражает нервы спинного мозга и вызывает паралич.

Он поражает 60 младенцев в Великобритании каждый год и может ограничить ожидаемую продолжительность жизни больных до двух лет. И до 2019 года не было проверенных методов лечения.

Но Райли была проведена новаторская генная терапия, известная как Zolgensma, которая, как было показано, резко увеличивает выживаемость и помогает затронутым детям дышать без искусственной вентиляции легких, сидеть, ползать и ходить.

Он получил лекарство, которое считается самым дорогим лекарством в мире, в Королевской детской больнице Бристоля 30 июня.

Золгенсма, которая стоит невероятно 1,79 миллиона фунтов стерлингов за дозу, вводится через капельницу и приказывает организму вырабатывать белок, в котором страдающие СМА страдают дефицитом.